La llegada a EE. UU. cambia las opciones de las familias
AstraZeneca anunció el 22 de octubre de 2026 que sunvozertinib, un medicamento contra el cáncer que algunas familias estadounidenses habían obtenido en China, estaba disponible en Estados Unidos con la marca Zegfrovy. Su lanzamiento pone fin a una brecha de acceso que persistió durante más de 15 meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concediera la aprobación acelerada el 2 de julio de 2025.
Contenido
- La llegada a EE. UU. cambia las opciones de las familias
- Por qué una familia buscó opciones más allá de Nueva York
- Cómo se separaron la aprobación y el acceso
- Qué indica la evidencia clínica
- El medicamento sigue requiriendo vigilancia estrecha
- El papel de China va más allá de un solo medicamento
- La rapidez depende de más que los plazos de evaluación
- Qué cambia fuera del sistema estadounidense
- La política de investigación también abarca células, consentimiento y seguridad
- Qué necesitan las familias antes de organizar un tratamiento en el extranjero
- Puntos clave
Para Debbie Doppelt, una joyera de 60 años de la ciudad de Nueva York cuyo cáncer de pulmón se había extendido al cerebro, esa brecha había significado depender de un medicamento traído del extranjero. Su hijo, Max Doppelt, viajó en avión a Shanghái y regresó con 26 cajas que costaron unos US$10.000. En octubre de 2026, ella llevaba aproximadamente 19 meses tomando el fármaco, con el cáncer mayormente controlado junto con tratamientos de radiación y ajustes de dosis.
El anuncio de AstraZeneca sobre su disponibilidad en EE. UU. sustituye las previsiones anteriores de que el medicamento llegaría a los pacientes estadounidenses antes de que terminara 2026. Los pacientes que cumplan los requisitos pueden obtenerlo ahora a través de una red especializada de distribución y farmacias, incluidas las farmacias de los sistemas de salud participantes.
El lanzamiento cambia la decisión inmediata para los pacientes que cumplen las condiciones aprobadas. El problema más amplio persiste: los estadounidenses con cáncer avanzado buscan tratamientos en el extranjero cuando no están disponibles en su país, cuando un ensayo clínico los excluye o cuando las opciones restantes parecen poco adecuadas para su enfermedad.
La creciente industria farmacéutica china está creando más opciones de este tipo. Las familias que las consideran deben evaluar la evidencia médica, los costos del tratamiento, las normas de importación y las medidas para tratar las complicaciones, a menudo mientras afrontan una enfermedad que avanza rápidamente.
Por qué una familia buscó opciones más allá de Nueva York
Debbie Doppelt recibió el diagnóstico a finales de 2023, después de desarrollar una tos persistente. La quimioterapia, la inmunoterapia y la cirugía mantuvieron el cáncer bajo control durante meses. En diciembre de 2024, las tomografías revelaron 10 pequeños tumores en el cerebro.
Su cáncer presenta una mutación por inserción en el exón 20 del EGFR. El EGFR es una proteína que participa en las señales que indican a las células que crezcan. Una inserción en el exón 20 es un cambio específico en las instrucciones del gen que puede mantener activas esas señales. Muchos medicamentos más antiguos dirigidos al EGFR funcionan mal contra esta variante.
Había opciones de tratamiento en Estados Unidos, pero cada una planteaba dificultades para la familia. Max estaba preocupado por la toxicidad de amivantamab, y varios médicos a los que consultó dudaban de que llegara eficazmente al cáncer en el cerebro. En enero de 2025, su madre quedó excluida de un ensayo clínico de zipalertinib en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center debido a unas leves cicatrices en los pulmones.
Sunvozertinib se estudiaba en Estados Unidos, pero el ensayo pertinente podía asignar a los participantes únicamente quimioterapia. El cáncer de Debbie ya había avanzado después de la quimioterapia. China había aprobado sunvozertinib en agosto de 2023, por lo que comprarlo en una farmacia de ese país era otra posibilidad.
Max Doppelt, ingeniero informático que organizó la atención de su madre, describió lo que significó para él ir a buscar el medicamento:
«Subirme al avión y traer el medicamento a casa me hizo sentir que ese era el propósito de mi vida».
Max dijo que conocía al menos a 30 estadounidenses que viajaron a China para obtener sunvozertinib. Se trata de un recuento personal, no de una cifra nacional. También ayudó a una mujer de 70 años que descubrió después de tres meses que el medicamento no estaba funcionando, pese a haber obtenido un suministro para seis meses.
Cómo se separaron la aprobación y el acceso
La trayectoria de sunvozertinib ilustra tres pasos distintos: la autorización para recetar un medicamento, su distribución comercial y la posibilidad de que un paciente concreto lo obtenga. Estos pasos pueden estar separados por meses o años.
- Agosto de 2023: La Administración Nacional de Productos Médicos de China aprobó sunvozertinib para ciertos casos de cáncer de pulmón avanzado después de tratamientos previos.
- Enero de 2025: Debbie Doppelt quedó excluida del ensayo de zipalertinib y su familia buscó sunvozertinib en China.
- 2 de julio de 2025: La FDA concedió la aprobación acelerada de sunvozertinib para adultos que cumplen los requisitos y cuya enfermedad avanzó durante o después de la quimioterapia con platino.
- 1 de septiembre de 2026: AstraZeneca firmó un acuerdo de distribución mundial con Dizal Pharmaceutical.
- 22 de octubre de 2026: AstraZeneca anunció que el medicamento estaba disponible en EE. UU. a través de su red especializada de distribución y farmacias.
La indicación actual en EE. UU. abarca a adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas localmente avanzado o metastásico que presenta una inserción en el exón 20 del EGFR detectada mediante una prueba aprobada por la FDA. La enfermedad debe haber avanzado durante o después de la quimioterapia con platino. Metastásico significa que el cáncer se ha extendido más allá de su ubicación original.
AstraZeneca también señala que presentó solicitudes en Estados Unidos y China para el uso como tratamiento inicial, respaldadas por el ensayo de fase 3 WU-KONG28. Las autoridades reguladoras de ambos países concedieron la designación de terapia innovadora para ese uso, un estatus destinado a acelerar el desarrollo y la evaluación. El anuncio no indica cuándo se tomarán decisiones sobre esas solicitudes.
Qué indica la evidencia clínica
La aprobación de la FDA se basa en WU-KONG1B, un estudio multinacional de fase 2. En el grupo destacado en el anuncio de AstraZeneca, 85 pacientes recibieron 200 miligramos al día. Evaluadores independientes confirmaron respuestas tumorales en el 46%, es decir, en 39 pacientes.
Entre esos 39 pacientes que respondieron, la duración mediana de la respuesta fue de 11,1 meses, y el 72% tuvo respuestas que duraron al menos seis meses. Una respuesta significa que los tumores se redujeron lo suficiente para cumplir los criterios de medición del estudio. La cifra de duración se refiere a los pacientes cuyos tumores respondieron.
El estudio más amplio WU-KONG1B incluyó a 202 pacientes y evaluó dosis de 200 y 300 miligramos. Las tasas de respuesta en los dos grupos asignados al azar fueron similares: 45,9% y 47,2%. Se produjeron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento en el 40,7% de los pacientes que recibieron la dosis más baja y en el 58,6% de quienes recibieron la más alta, una diferencia de 17,9 puntos porcentuales. No se informaron muertes relacionadas con el tratamiento.
Un informe de un caso publicado en China ofrece un panorama más detallado de la evolución de un paciente. Un hombre de 67 años con adenocarcinoma pulmonar en estadio IVB comenzó a tomar sunvozertinib a una dosis diaria de 300 miligramos el 15 de diciembre de 2023, después de que los efectos secundarios y la dificultad para acceder a una vía intravenosa lo llevaran a dejar los tratamientos anteriores.
El diámetro medido de su tumor disminuyó de 4,4 centímetros a 3,8 centímetros. Después de 13 meses con sunvozertinib, el cáncer no había avanzado. Tuvo diarrea leve e inflamación alrededor de las uñas, conocida como paroniquia. El período total sin progresión alcanzó los 34 meses con varios tratamientos; los autores atribuyeron potencialmente esa evolución más prolongada a los beneficios combinados y sucesivos.
AstraZeneca afirma que la aprobación continuada en Estados Unidos podría depender de que ensayos posteriores confirmen el beneficio clínico. La aprobación acelerada permite un acceso más temprano sobre la base de indicadores como la reducción de tumores y la duración de la respuesta, pero exige investigaciones adicionales para verificar el beneficio.
El medicamento sigue requiriendo vigilancia estrecha
La información para la prescripción de AstraZeneca advierte que Zegfrovy puede causar inflamación pulmonar grave, problemas gastrointestinales, reacciones cutáneas graves y toxicidad ocular. En el grupo de seguridad de 121 pacientes, el 73% presentó diarrea, el 13% toxicidad ocular y el 1,7% enfermedad pulmonar intersticial o neumonitis.
La enfermedad pulmonar intersticial y la neumonitis implican daño o inflamación en los pulmones. La aparición o el empeoramiento de la dificultad para respirar, la tos o la fiebre requieren una evaluación médica rápida. La información para la prescripción indica a los profesionales que suspendan temporalmente el tratamiento si sospechan esta complicación y que lo interrumpan de forma permanente si se confirma.
Los diferentes grupos y dosis estudiados ofrecen a los médicos varios conjuntos de cifras de seguridad que deben considerar. La necesidad de ajustar la dosis de Debbie Doppelt y la mayor frecuencia de efectos adversos graves con 300 miligramos en WU-KONG1B muestran por qué el tratamiento requiere supervisión continua.
La dosis en EE. UU. es de 200 miligramos una vez al día con alimentos. Otros medicamentos pueden alterar la forma en que el organismo procesa sunvozertinib, y el fármaco puede interferir con algunos anticonceptivos hormonales. Un profesional de la salud debe revisar la lista completa de medicamentos del paciente y gestionar cualquier cambio.
El papel de China va más allá de un solo medicamento
Según una estimación de Goldman Sachs, China representó hasta el 46% de los nuevos medicamentos que se probaron en todo el mundo en 2025. Su crecimiento también incluye la terapia CAR-T, que modifica las células inmunitarias del paciente para que puedan reconocer y atacar el cáncer. Pacientes de Estados Unidos y Europa viajan a China para participar en ensayos de estos tratamientos.
Taletrectinib es otro ejemplo de la expansión de los tratamientos dirigidos contra el cáncer en China. El 20 de diciembre de 2024, la Administración Nacional de Productos Médicos de China lo aprobó con el nombre Dovbleron para ciertos casos de cáncer de pulmón avanzado con alteraciones del ROS1, después de un tratamiento previo con un inhibidor de ROS1. ROS1 es una señal de crecimiento distinta del EGFR, por lo que las pruebas moleculares determinan qué tratamiento es adecuado para el cáncer de cada paciente.
En el estudio TRUST-I, los 66 pacientes que habían recibido crizotinib previamente tuvieron una tasa de respuesta confirmada del 51,5% y una tasa de control de la enfermedad del 83,3%. El control de la enfermedad incluye tanto la reducción del tumor como la enfermedad que permanece estable. La mediana de supervivencia sin progresión fue de 7,6 meses, lo que significa que para entonces la mitad de los pacientes había presentado progresión o había muerto, y la otra mitad no.
Caicun Zhou, director de oncología del Shanghai East Hospital, dijo que taletrectinib mostró actividad contra las lesiones cerebrales y la enfermedad resistente a crizotinib. Las autoridades reguladoras de Estados Unidos y China concedieron al fármaco designaciones de terapia innovadora, lo que ilustra cómo el desarrollo puede involucrar a ambos sistemas.
Directivos de empresas biotecnológicas también describen un cambio en los lugares donde se llevan a cabo los primeros ensayos. Steve Potts, director ejecutivo de Breakthru Medicine, dijo que casi todos los cerca de 60 directores ejecutivos de empresas biotecnológicas reunidos en mayo de 2026 tenían previsto realizar estudios de fase 1 en Australia, Europa o China. La fase 1 suele ser la primera etapa de evaluación de un tratamiento en personas y se centra en la seguridad y la dosis.
La rapidez depende de más que los plazos de evaluación
Un informe sectorial de HKEX de 2019 describió que los medicamentos biológicos suelen tardar entre 10 y 15 años desde su descubrimiento hasta su llegada al mercado, incluidos los ensayos clínicos. También detalló los amplios requisitos de datos clínicos y la vigilancia continua de la seguridad después del lanzamiento.
La comparación histórica indicó que el período inicial de evaluación de una solicitud de investigación era de hasta 60 días en China y de 30 días en Estados Unidos. Señaló que las evaluaciones estándar para comercializar un medicamento duraban entre 200 y 300 días laborables en China y 10 meses en Estados Unidos, aunque advirtió que los plazos varían según la vía de aprobación.
Esos plazos publicados abarcan solo algunas etapas del desarrollo. La financiación, la preparación de los hospitales, el reclutamiento de participantes y la comunicación con las autoridades reguladoras también influyen en cuándo un paciente puede incorporarse a un estudio. Los directivos que hablan de comienzos más rápidos de los ensayos en China y Australia se refieren a ese proceso práctico.
La fabricación añade otra dimensión. El informe explicó que pequeñas diferencias en la producción pueden cambiar la seguridad y la eficacia de los anticuerpos monoclonales, medicamentos elaborados con células vivas. Por ello, para los pacientes que consideran tratamientos biológicos o celulares en el extranjero, los laboratorios y las condiciones de fabricación también forman parte de la decisión médica.
Qué cambia fuera del sistema estadounidense
En septiembre de 2026, la FDA dijo que los datos clínicos obtenidos en el extranjero deben cumplir el mismo estándar probatorio sin importar dónde se recopilen. En una declaración firmada también por responsables de sus centros de medicamentos, productos biológicos, dispositivos y oncología, el organismo describió las buenas prácticas clínicas como algo que va más allá del papeleo:
no son una mera formalidad burocrática
Las buenas prácticas clínicas incluyen normas sobre el consentimiento informado, la fiabilidad de los registros y la protección de los participantes. Un ensayo en China puede contar con autorización regulatoria nacional y aprobación ética, mientras que un participante estadounidense recibe atención conforme a las normas de consentimiento, supervisión y responsabilidad legal de ese país.
Emily Hilliard, portavoz del Departamento de Salud y Servicios Humanos, describió la preocupación de la FDA por los tratamientos obtenidos en el extranjero:
advierte a los pacientes sobre los posibles riesgos para la seguridad y la calidad de los tratamientos que se encuentran fuera de nuestro sistema regulatorio
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de Estados Unidos advierten que los medicamentos, los servicios de laboratorio y los dispositivos médicos en el extranjero pueden estar sujetos a una supervisión diferente. Entre los riesgos figuran los productos falsificados, la contaminación, el vencimiento y el almacenamiento inadecuado. Los problemas relacionados con infecciones son las complicaciones más comunes entre quienes viajan al extranjero para recibir atención médica, y las vías legales para obtener reparación pueden ser más limitadas.
La importación personal está sujeta a normas distintas. En general, los medicamentos no aprobados están prohibidos, aunque la FDA puede actuar con discrecionalidad ante una afección grave si es posible que no haya un tratamiento eficaz disponible en el país. Su política suele contemplar un suministro de no más de tres meses y datos que identifiquen al médico responsable en Estados Unidos, o pruebas de que el tratamiento comenzó en el extranjero. Las familias deben consultar con el oncólogo sobre la situación actual del medicamento antes de organizar una compra.
La política de investigación también abarca células, consentimiento y seguridad
El 18 de junio de 2025, la FDA tomó una medida aparte y suspendió ciertos ensayos nuevos que enviaban células vivas de estadounidenses a China y otros países para su modificación genética antes de volver a infundirlas en los pacientes. El organismo señaló que, en ocasiones, los participantes desconocían el traslado y la infusión posterior, o no habían dado su consentimiento.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, también expresó preocupación por que algunas empresas receptoras fueran parcialmente propiedad del Partido Comunista Chino o estuvieran bajo su control. La medida se tomó después de que en diciembre de 2024 se aprobara una norma de seguridad de datos que entró en vigor en abril de 2025. La FDA dijo que una exención había permitido enviar al extranjero muestras de ensayos clínicos, incluido ADN.
Para alguien que considera una terapia celular, estas cuestiones se traducen en preguntas concretas sobre el consentimiento: adónde se trasladan las células, quién las manipula, qué modificaciones genéticas se realizan y cómo se analiza el producto resultante antes del tratamiento.
En junio de 2026, el Gobierno de Trump puso en marcha la Operación TrialBlazer para acelerar algunos procesos de la FDA y atraer ensayos iniciales a Estados Unidos. Los representantes John Moolenaar y Debbie Dingell también copatrocinaron un proyecto de ley que exige la autorización del Departamento del Tesoro para acuerdos farmacéuticos de empresas estadounidenses con compañías chinas.
Peter Kolchinsky, socio gerente de RA Capital Management, que tiene inversiones en empresas biotecnológicas chinas, defendió la cooperación para desarrollar medicamentos contra el cáncer:
«Podemos ser adversarios en muchos ámbitos, pero no competimos con ellos para curar el cáncer. Colaboramos con ellos para curar el cáncer».
Qué necesitan las familias antes de organizar un tratamiento en el extranjero
Cerca del 7% de los pacientes estadounidenses con cáncer participa en ensayos clínicos de tratamiento. Max Doppelt desarrolló una aplicación gratuita que utiliza inteligencia artificial para comparar historias clínicas con información sobre ensayos; unos 300 pacientes la habían usado. Encontrar un posible estudio es un primer paso, seguido de una evaluación médica de los criterios de elegibilidad, los beneficios y los riesgos.
Un oncólogo en Estados Unidos puede comprobar si un medicamento recién disponible o un ensayo nacional se ajusta a la mutación y al historial de tratamiento del paciente. ClinicalTrials.gov también incluye muchos estudios internacionales. Las familias que consideren un ensayo en el extranjero deben solicitar los datos de registro, la aprobación ética, el plan del estudio y el formulario de consentimiento en inglés.
El equipo médico en el extranjero debe explicar cómo se vigilan los efectos adversos, cuánto tiempo debe permanecer cerca el paciente y quién paga las complicaciones. Para los medicamentos que se llevan a casa, las familias necesitan acuerdos fiables de fabricación, almacenamiento y envío, además de registros completos de todos los fármacos y sus dosis.
Es importante revisar la cobertura del seguro antes de viajar, ya que muchos planes estadounidenses excluyen los tratamientos en el extranjero. Los pacientes deben organizar quién atenderá los efectos secundarios después de su regreso y considerar la cobertura de una evacuación médica. La fiebre, la dificultad para respirar, el dolor en el pecho, la confusión o la debilidad intensa después del tratamiento requieren atención urgente; se debe informar al personal médico dónde y cómo se recibió el tratamiento.
El lanzamiento de Zegfrovy en Estados Unidos elimina una de las razones por las que los pacientes que cumplen los requisitos buscaban este medicamento específico en el extranjero. Para otros tratamientos experimentales, siguen siendo esenciales las mismas cuestiones prácticas: acceso al estudio adecuado, consentimiento comprensible, producción fiable y atención continua cuando el paciente regresa a casa.
Puntos clave
- AstraZeneca anunció la disponibilidad de Zegfrovy en Estados Unidos el 22 de octubre de 2026, más de 15 meses después de la aprobación acelerada de la FDA.
- El uso aprobado abarca ciertos casos de cáncer de pulmón con inserción en el exón 20 del EGFR que avanzaron durante o después de la quimioterapia con platino.
- En el principal grupo de eficacia, el 46% de 85 pacientes respondió; la duración mediana de la respuesta entre quienes respondieron fue de 11,1 meses.
- El medicamento requiere vigilancia por inflamación pulmonar, diarrea, reacciones cutáneas, problemas oculares e interacciones con otros medicamentos.
- La expansión de la investigación farmacéutica y de terapias celulares en China está atrayendo a pacientes con opciones limitadas en sus países.
- Los tratamientos en el extranjero requieren una planificación cuidadosa del consentimiento, los costos, las normas de importación, los registros médicos y la continuidad de la atención.
